本文来自微信公众号： 智讯智库 ，作者：张帆
39次测试中，他有36次成功触碰到了它。但摘下特制眼镜，他就无法完成这项任务。[1]
这项发表于2021年的研究，记录了光遗传学带来的部分视觉恢复。到2026年10月5日，奠定这一技术基础的三位科学家——卡尔·戴瑟罗斯（Karl Deisseroth）、彼得·黑格曼（Peter Hegemann）和格奥尔格·纳格尔（Georg Nagel）——共同获得诺贝尔生理学或医学奖，获奖理由涉及光控离子通道和光遗传学。[2]
用一句话解释：他们帮助人类找到了一种办法，给特定细胞装上对光敏感的“开关”，再用光改变这些细胞的活动。
这个发现已经改变了科学家研究大脑的方式。如今，沿着光遗传学路线开发的视力恢复疗法，也走到了上市申请获受理的阶段。
但从“一个人重新辨认物体”，到“一种可以普遍提供的治疗”，中间还有很长的距离。今年诺奖最值得关注的故事，恰好发生在这段距离之中。
一束光，
怎样接通失去的视觉
前述患者患有视网膜色素变性，一类会使眼内感光细胞逐渐退化的遗传性疾病。
可以把眼睛想成一套成像系统：感光细胞负责接收光，其他神经细胞接力处理和传递信息，最终由大脑形成视觉。当最前端的感光细胞损坏，后面的部分线路可能仍然存在，却收不到足够的信号。
研究团队的办法，是通过眼内注射，把制造感光蛋白的基因送入仍然存活的视网膜神经细胞，让它们获得新的感光能力。特制眼镜再把摄像头捕捉到的画面转成光脉冲，投射到经过处理的视网膜上。[1,3]
这相当于尝试让原本承担传递任务的细胞，接手一部分接收光的工作。
患者重新获得的能力很有限：在特定条件下辨认、定位和触碰部分物体，需要眼镜辅助，也没有恢复正常视力。研究提供的是人体可行性的证据，距离证明一套成熟疗法还有差距。
然而，对视觉严重受损的人来说，“能不能发现面前有一个物体”，本身就可能具有生活意义。技术的第一步，不必等同于把世界重新变成高清画面。
一种藻类，
为研究大脑提供了开关
这条治疗路径的科学源头，可以追溯到一个看似与医学相距很远的问题：单细胞藻类为什么能如此迅速地对光作出反应？
黑格曼和纳格尔的研究发现，一类来自藻类的蛋白能够受到光的直接控制，打开细胞膜上的通道，让带电粒子通过。这种通道可以理解为细胞表面的一扇微型电闸。[4]
神经细胞恰好依赖电信号传递信息。把合适的感光蛋白放进神经细胞，能否用光触发它们的活动？
2005年，戴瑟罗斯及合作者发表了利用光控制培养神经细胞活动的研究。此后的工作进一步把这套办法带入活体动物的大脑，研究者也不断开发具有不同作用的光控工具。[4,5]
光遗传学的关键，在于把两种控制结合起来：通过基因方法选择让哪些细胞对光敏感，再通过光照决定何时改变它们的活动。它并不意味着用一束普通的光，就能随意操控未经处理的人脑。
这为脑科学增加了一种重要的实验能力。
观察到某群神经细胞在动物害怕时活跃，还不足以证明它们造成了恐惧。进一步主动改变这些细胞的活动，再观察行为是否变化，才有机会检验它们在其中的作用。
从这个角度看，光遗传学的价值超过了“看清大脑”：它帮助研究者把对神经活动的观察，推进为可以反复检验的因果问题。这类工具的影响，会扩散到使用它的许多实验室和研究方向。[4,5]
治疗思路的变化：
让幸存细胞接替工作
视力恢复之所以成为一条重要应用路线，在于它把“控制神经细胞”变成了一个相对具体的任务：为失去感光能力的视觉系统重新提供输入。
一些遗传性眼病存在不同的致病基因。针对某一种基因缺陷开发的治疗，适用人群往往受到相应限制。
光遗传学提供了另一种思路：利用仍然存活的视网膜细胞，尝试跨过已经受损的感光环节。不同患者若仍保留治疗所需的细胞和神经通路，就可能有机会使用相似的技术。[6]
这带来了一项值得关注的产业可能性：一种疗法有机会覆盖由不同基因问题导致的相近功能缺损，扩大同一产品可以服务的患者范围。
不过，“不针对某一种致病基因”远不等于“适合所有失明患者”。剩余细胞的状态、神经通路是否可用、疾病发展阶段，都会影响这条路线能否发挥作用。它也没有自动消除最初的遗传缺陷。
真正的难点随之转移：哪些患者还有可利用的细胞？怎样让足够多的目标细胞获得感光能力？它们传出的信号，能让患者获得多大程度的实用视觉？
扩大潜在适用范围，只是第一步；把人群范围与真实受益对应起来，才决定它能成为多有价值的医疗产品。
从患者试验
走到上市审评
近期的进展，来自美国生物技术公司Nanoscope Therapeutics。
公司9月9日宣布，美国食品药品监督管理局已受理其在研光遗传学药物MOGENRY的上市申请，申请用于伴严重视力损失的视网膜色素变性患者。该产品的研发代号是MCO-010。[7]
10月1日，公司又宣布，日本药品医疗器械综合机构已受理该疗法的申请，并给予优先审评。日本申请针对遗传性视网膜营养不良，即一组因遗传因素导致视网膜逐渐受损的疾病，范围与美国申请并不完全相同。[8]
这一产品与2021年使用特制眼镜的患者试验，属于不同团队和不同治疗方案，不能把两者的疗效与适用条件直接拼在一起。
按照Nanoscope的介绍，其方案通过一次眼内注射，向视网膜中负责传递信息的双极细胞送入制造感光蛋白的基因，使这些细胞能够响应光线，并利用尚存的视觉通路。[7]
上市申请获受理，意味着产品进入了正式审查环节。疗效、安全性和生产质量是否足以支持上市，仍需监管机构作出判断。截至本文核查时，公司最新公告仍将其列为在研、审评中的疗法。[8]
诺奖带来的关注，可以让这条技术路线获得更多公众理解；具体药物的获批，必须依靠自己的临床证据。
看见的进步
怎样才算真正的疗效
要理解这道门槛，需要看看研究数据中那些不够整齐的部分。
美国临床与经济评估研究所是一家独立、非营利的医疗技术评估机构。它在2025年的报告中分析了一项纳入27人的随机对照试验：受试者分别接受两种剂量的在研疗法，或者接受模拟治疗作为对照。[6]
报告认为，治疗组在部分视力指标上出现了具有临床意义的改善。但在行动能力和形状辨别等测试中，部分改善没有达到统计学显著水平，即证据还不足以排除偶然波动的影响。不同患者、不同指标之间的结果也存在差异。报告因此将证据评为“有前景，但尚无定论”。[6]
另一方面，与这次评估相关的独立专家委员会以10比2投票认为，当时的证据足以支持该疗法比常规照护带来更多总体健康收益。评估机构同时强调，疗效能持续多久、长期安全性如何，仍有不确定性。[9]
这份2025年的评估不能替代对后续新增数据的审查，却提示了一个关键问题：视力并非只有一项分数。
在测试中辨认更小的符号、找到桌上的物体、在复杂环境中行动，检验的是不同能力。某项指标改善，不能自动推导出所有日常活动都会改善。反过来，对于视力极差的患者，一项普通视力检查未能充分捕捉的变化，也可能影响他的生活。
因此，这类疗法的竞争还包括一项容易被忽略的工作：建立可信的衡量方法，把实验室里的变化与患者真正关心的能力联系起来。
未来更有说服力的数据，需要回答谁受益、受益有多大、能维持多久，以及为此承担什么风险。一个引人注目的成功案例，可以打开研究的大门；可重复、可比较的结果，才能支撑医疗决策。
诺奖之后
还要通过生活的检验
即使产品最终获批，也还要回答支付问题。
一次给药，并不意味着疗效已经被证明可以维持一生。倘若费用在治疗时一次支付，而收益要在随后多年才能验证，患者和支付方就必须面对效果不持久的风险。
临床与经济评估研究所提出过一种方向：支付安排应纳入患者实际获得的功能改善，并考虑在疗效未能维持时退款或返还部分费用。它也建议企业定价时充分反映治疗效果和持续时间的不确定性。[9]
由此看，这条路线能否成为成熟产业，不只取决于把感光蛋白设计得更好。患者筛选、长期随访、功能评价和支付安排，都会影响科学进步能否转化为可获得的治疗。
今年的诺奖，让两种评价标准同时进入公众视野：一项基础研究，可以通过它让多少科学问题变得可检验来证明价值；一款治疗产品，则需要回到具体患者身上，一次次确认效果。
对于文章开头那样的患者，下一步的分量非常具体：能否更可靠地找到面前的物体，能否在更多日常场景中用上这种能力，能否把改善保持下去。
科学家已经让一些细胞重新响应光。接下来更难的任务，是让这种响应稳定地改善人的生活。
参考资料：
[1]INSTITUTE OF MOLECULAR AND CLINICAL OPHTHALMOLOGY BASEL.Optogenetic methods restore partial vision in a blind patient[EB/OL].(2021-05-24)[2026-10-05].
[2]THE NOBEL ASSEMBLY AT KAROLINSKA INSTITUTET.The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2026[EB/OL].(2026-10-05)[2026-10-05].
[3]SAHEL J A,BOULANGER-SCEMAMA E,PAGOT C,et al.Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy[J].Nature Medicine,2021,27:1223-1229.
[4]THE NOBEL ASSEMBLY AT KAROLINSKA INSTITUTET.The 2026 Nobel Prize in Physiology or Medicine:Popular science background[EB/OL].(2026-10-05)[2026-10-05].
[5]ABATE T.Stanford team makes switching off brain cells with light as easy as switching them on[EB/OL].(2014-04-24)[2026-10-05].
[6]INSTITUTE FOR CLINICAL AND ECONOMIC REVIEW.Report at a glance:Retinitis pigmentosa[R/OL].(2025-05)[2026-10-05].
[7]NANOSCOPE THERAPEUTICS.Nanoscope Therapeutics announces U.S.Food and Drug Administration acceptance of Biologics License Application for MOGENRY for the treatment of retinitis pigmentosa with severe vision loss[EB/OL].(2026-09-09)[2026-10-05].
[8]NANOSCOPE THERAPEUTICS.Nanoscope Therapeutics announces PMDA acceptance and priority review of New Drug Application for MOGENRY in Japan for the treatment of inherited retinal dystrophies[EB/OL].(2026-10-01)[2026-10-05].
[9]INSTITUTE FOR CLINICAL AND ECONOMIC REVIEW.Institute for Clinical and Economic Review publishes final evidence report on treatment for retinitis pigmentosa[EB/OL].(2025-05-15)[2026-10-05].